En klinisk studie är en undersökning av ett framtida läkemedels olika effekter på människa, men den kan också vara en utredning av andra former av behandling; exempelvis en kirurgisk metod, strålbehandling, speciella dieter eller användning av medicinteknisk utrustning.
En klinisk studie utförs enligt stränga regler som är lika över hela världen. En ny behandling jämförs ofta med en beprövad, välkänd behandling. Det kan också hända att man jämför mot placebo (tabletter utan verksamt ämne) om det till exempel rör sig om sjukdomar där ingen behandling finns idag. För att vara säker på att man verkligen kan mäta den nya behandlingens effekter utan att påverkas av läkarens eller patientens förväntningar, genomförs många prövningar dubbelblinda. Det betyder att varken läkaren eller patienten vet vilken behandling den enskilde patienten får. En klinisk studie är alltid noga planerad och har ett upplägg som är granskat och godkänt av både Läkemedelsverket och Etikprövningsnämnd innan studien startar.

I början av utvecklingen av en ny behandling genomförs studierna på några få friska och frivilliga försökspersoner under en kort tid. Därefter, när man lärt sig mer om läkemedlets effekter och biverkningar, blir studierna större för att till slut omfatta flera hundra, ibland flera tusen människor. Studierna varierar i längd, från några veckor till flera år.